3种治疗结节性硬化症(TSC)的药物推荐
印度代购提示,结节性硬化症复合体(Tuberous Sclerosis Complex,TSC)又可以叫做结节性硬化症,是是一种常染色体显性遗传性疾病。一般病发时主要的特征表现为皮损,智力障碍及癫痫。
Tuberous Sclerosis Complex (TSC) is an autosomal dominant genetic disorder. The main features of the disease are lesions, mental retardation and epilepsy.
印度代购提示,治疗药物
1、西罗莫司(Sirolimus)
又名雷帕霉素(Rapamycin),通过抑制mTOR抑制对白细胞介素-2(IL-2)的敏感性来抑制T细胞和B细胞的活化,适用于预防肾移植排斥反应。
2、依维莫司(Everolimus)
依维莫司(飞尼妥)是一种mTOR的抑制剂,能够抑制肿瘤细胞生长与增殖、抑制肿瘤营养代谢和抗血管生成。
3、Epidiolex(Cannabidiol,CBD)大麻二醇
Epidiolex/Epidyolex(CBD)是一种植物来源大麻素药物,是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂。在目前临床上主要用于治疗2岁及以上患者的Lennox-Gastaut综合征(LGS)或Dravet综合征相关的癫痫发作。
其他
不仅仅可以通过药物,患者选择神经外科手术可以降低TSC癫痫发作的严重程度和频率。