印度代购提示，本品2020年05月7日  瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）宣布，评估依帕伐单抗（emapalumab）治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）疗效的关键II/III期临床研究（NCT01818492）的结果已于2020年5月7日发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

依帕伐单抗

　　印度代购提示，本品NEJM上发表的这项研究，是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究，共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者，评估了依帕伐单抗与地塞米松联合用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。

　　印度代购提示，本品34例患者中，7例在入组研究前未接受过治疗（初治组），27例接受过常规治疗（经治组）。

　　印度代购提示，本品所有患者在入组研究时均有活动性疾病，经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。

　　印度代购提示，本品截至2017年7月20日，接受依帕伐单抗治疗的34例患者中，有26例完成了研究。数据显示：在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值（分别为p=0.02和p=0.005）。经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。在最后一次观察中，经治组（n=27）、整个研究组（n=34）分别有74%、71%的患者仍然存活。患者移植后表现出非常高的存活率，经治组和整个研究组接受了移植的患者中，12个月存活率分别为89.5%、90.2%。

As of July 20, 2017, 26 of 34 patients treated with epvacizumab have completed the study. Data showed that after 8 weeks of treatment, 63% of patients in the treated group (n=27) and 65% of patients in the study group (n=34) were in remission. These percentages were significantly higher than the prespecified null hypothesis threshold of 40% (P =0.02 and P =0.005, respectively). 70% of patients in the treated group (n=27) and 65% of patients in the study group (n=34) were able to undergo hematopoietic stem cell transplantation and received transplantation, respectively. At the last observation, 74% of patients in the treated group (n=27) and 71% of patients in the overall study group (n=34) were still alive. Patients showed a very high survival rate after transplantation, with a 12-month survival rate of 89.5% in the treated group and 90.2% in the entire study group.