据FDA药物评审中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士报告，地努妥昔单抗是美国FDA批准的第一个针对治疗高危神经母细胞瘤的药物。地努妥昔单抗获批作为二线疗法治疗之前经过包括手术、化疗、放疗等综合治疗且表现应答的高危神经母细胞瘤的儿童患者。

地努妥昔单抗

FDA授予地努妥昔单抗优先评审和罕见病药物地位，而且随着地努妥昔单抗获批的同时奖励United Therapeutics公司一张罕见儿科疾病优先审查奖券（rare pediatric disease priority review voucher），这是FDA根据儿童罕见病优先评审奖券政策颁发的第二张优先审查奖券。

地努妥昔单抗是一种嵌合单克隆抗体，靶向一种称为GD2的肿瘤相关碳水化合物结构，GD2大量存在于神经母细胞瘤细胞表面。地努妥昔单抗粘附于神经母细胞瘤细胞后，即诱导双重免疫系统机制（补体依赖型和抗体依赖型细胞介导免疫通路），将这些癌细胞作为机体免疫系统的靶点。随后发起攻击，通过机体的自然杀伤免疫细胞和补体蛋白质系统来杀死这些癌细胞。

这项获批是基于一项开放标签、随机的临床III期（NCT00026312；ANBL0032）针对神经母细胞瘤患者进行的积极数据。数据结果显示，在平均随访时间2.1个月内，地努妥昔单抗治疗组（n=113）的无事件生存期（EFS）（66% vs 46%；p=0.01）与总生存期（OS）（86% vs 75%；p=0.02）显著高于标准治疗组（n=113），达到了试验的主要终点。

地努妥昔单抗

最常见的药物不良反应（≥25%）是疼痛、发热，血小板减少，淋巴细胞减少，输注反应，低血压，低钠血症，低钠血症，呕吐，腹泻，低钾血症，毛细血管渗漏综合征，中性粒细胞减少症，荨麻疹，低蛋白血症，天冬氨酸转氨酶升高，以及低钙血症。最常见的严重不良反应（≥5%）是感染，输液反应、低钾、低血压、疼痛、发热和毛细血管渗漏综合征。